Visión general
Los estudios de investigación y los estudios clínicos se diseñan cuidadosamente para evaluar la seguridad y eficacia de los posibles tratamientos. Los estudios clínicos de terapia génica para la miocardiopatía ofrecen a los pacientes la posibilidad de acceder a un tratamiento en investigación y la posibilidad de contribuir al avance de la investigación científica que también puede ayudar a otras personas con la enfermedad.
Para saber más sobre los estudios clínicos de terapia génica y cómo funcionan, haga clic aquí.
Estudios clínicos actuales sobre miocardiopatía genética
Estudios clínico PKP2 (Haga clic para obtener más información)
Estudio clínico HEROIC-PKP2 de Lexeo – para pacientes elegibles con MCA confirmada (también llamada ARVC) causada por la mutación genética PKP2.
Acerca de HEROIC-PKP2:
- El ensayo está abierto a individuos de 18 a 65 años con MCA confirmada genéticamente debido a una variante patogénica PKP2.
- El médico del estudio clínico evaluará todos los criterios de elegibilidad para determinar si un individuo es el candidato adecuado para este ensayo.
- El objetivo principal de este ensayo es conocer la seguridad y tolerabilidad de diferentes dosis de la terapia génica en investigación LX2020. Todos los participantes en el ensayo recibirán una única inyección intravenosa de LX2020.
- La terapia génica en investigación y todas las evaluaciones relacionadas con el ensayo se proporcionarán sin costo alguno para los participantes en el estudio.
El patrocinador del estudio, Lexeo, también cubrirá los gastos razonables relacionados con el ensayo, como el aparcamiento y las comidas. Se organizará el viaje y el alojamiento de los participantes en el ensayo y de un acompañante.
Para más información sobre este estudio clínico, visite: https://patients.lexeotx.com/clinical-trials/lx2020/
Estudio clínico MYBPC3 (Haga clic para obtener más información)
- Tener entre 18 y 65 años
- Tener MCH no obstructiva causada por una mutación del gen MYBPC3
- Tener insuficiencia cardíaca leve (Clase II) o moderada (Clase III), según el New York Heart Criterios funcionales de la Asociación (NYHA)
- Tener un desfibrilador cardíaco implantable (DAI) que funcione
Buscador de estudios clínicos sobre miocardiopatía genética
Para obtener una lista más completa de los estudios de investigación y estudios clínicos sobre miocardiopatía genética, visite www.clinicaltrials.gov.
Allí encontrará una herramienta de búsqueda que le permitirá buscar los estudios clínicos actuales disponibles para su enfermedad. (Véanse las instrucciones y la imagen de ejemplo de la herramienta de búsqueda a continuación).
Siga estas instrucciones para utilizar la herramienta de búsqueda:
- En la casilla «Condición/enfermedad (Condition/Disease)», escriba «cardiomiopatía» o en Ingles “cardiomyopathy”.
- También puede escribir «DCM», «HCM» o «ARVC».
- También puede teclear su mutación genética específica para localizar estudios clínicos asociados a su gen.
- O, si conoce el número «NCT» del ensayo, puede introducirlo y accederá directamente a la página del ensayo.
- En la casilla «Otros términos (other terms)» también puede escribir el nombre de una empresa si sabe de alguna que esté realizando un estudio clínico en el área de su enfermedad. También puede escribir el nombre de un fármaco en particular o cualquier otro término que le ayude a definir su búsqueda.
- Ubicación (location): Inicialmente, recomendamos dejar el campo de ubicación en blanco.
Puede que le sorprenda el número de estudios clínicos que se están realizando actualmente para diversos tipos de miocardiopatía genética. Esta herramienta le permite ser más selectivo en su búsqueda. Utilice los filtros para limitar los resultados de la búsqueda a los ensayos que mejor se adapten a su situación particular.
Otros recursos
- Clinical Trials Finders
https://asgct.careboxhealth.com/
ASGCT Clinical Trials Finder, una lista curada de estudios clínicos de terapia génica y celular. - Estudios específicos de la MCD:
https://asgct.careboxhealth.com/trial/252080
Tenga en cuenta lo siguiente:
La Fundación DCM y el Consorcio de Concientización sobre la Miocardiopatía Genética no lo respaldan ni lo alientan a participar en ningún estudio de investigación o estudio clínico de terapia específico. Dado que nuestra enfermedad no tiene cura conocida, nuestro objetivo es brindar esta información a nuestros pacientes para que la revisen y decidan de manera independiente si desean participar.
Si está considerando participar en un estudio de investigación o estudio clínico, consulte a su equipo médico.